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Neue Paten für ein Waisenkind der Medizin

13.11.2008 - (idw) Julius-Maximilians-Universität Würzburg

Die Krankheit befällt oft schon Kinder und verläuft nach langem Leidensweg immer tödlich. Die Suche nach einer Therapie gestaltet sich schwierig und war bisher ergebnislos. Würzburger Forscher hoffen nun, einen neuen Ansatz für eine wirkungsvolle Behandlung finden zu können. Was muss in Eltern vorgehen, die gerade erfahren haben, dass ihr Kind, das eben noch fröhlich und munter herumgetollt ist, demnächst erblinden wird? Dass es bald darauf epileptische Anfälle bekommen wird, dann nicht mehr sprechen, nicht mehr schlucken, nicht mehr gehen kann. Dass es nach und nach seine geistigen Fähigkeiten verlieren, bettlägerig sein und mit spätestens 30 Jahren an einer Atemlähmung sterben wird.

Frank Husemann, promovierter Wirtschaftswissenschaftler und erfolgreicher Finanzberater, hat vor sieben Jahren erfahren, dass es seinem Sohn Tim so ergehen wird. Tim war sechs Jahre alt, als Ärzte bei ihm die Diagnose "Neuronale Ceroid Lipofuszinose NCL" stellten. Diese Stoffwechselkrankheit ist genetisch bedingt und verläuft trotz unterschiedlicher Ausprägungen immer tödlich; eine wirksame Behandlung existiert bis heute nicht.

Information und Forschung

Frank Husemann hat nicht resigniert - im Gegenteil. Ein Jahr nach der Diagnose hatte er die NCL-Stiftung gegründet - der Name steht sowohl für die Krankheit als auch für National Contest for Life. Ihr Ziel ist es zum einen, Ärzte über diese Krankheit zu informieren. Denn häufig interpretieren niedergelassene Mediziner die ersten Anzeichen - ein Nachlassen der Sehkraft - falsch. Zum anderen will sie die Forschung fördern, immer in der Hoffnung, dass eines Tages doch ein Ansatz für eine erfolgreiche Therapie gefunden wird.

Aus diesem Grund unterstützt die Stiftung jetzt auch die Universität Würzburg mit 36.000 Euro: An der Neurologischen Klinik im Labor von Professor Rudolf Martini wird der Diplom-Biologe Janos Groh im Rahmen seiner Doktorarbeit aufzuklären versuchen, welche Rolle Immunzellen in dem Krankheitsgeschehen spielen. Ein Teil des Geldes stammt dabei aus Unterfranken: Die Klingenberger R + W-Stiftung, hinter der ein erfolgreicher Kupplungshersteller steht, finanziert das erste Jahr Forschungsarbeit.

Neue Ansätze für eine Behandlung

"NCL ist eine seltene Erkrankung mit einem immensen Leidensdruck für Kinder und Eltern. Für therapeutisch interessierte Wissenschaftler stellt sie eine große Herausforderung dar", sagte Rudolf Martini bei der Scheckübergabe in der Neurologischen Klinik. Martini ist Leiter der Arbeitsgruppe Entwicklungsneurobiologie an der Klinik und Betreuer von Janos Groh. Bei einer Krankheit, deren Ursache in einem Gendefekt liegen, böten sich zwar theoretisch gentherapeutische Ansätze für eine Behandlung an. "Diese sind jedoch für neurologische Erkrankungen derzeit nicht direkt in die Klinik umsetzbar", so Martini.

Deshalb wollen die Würzburger Forscher einen anderen Weg einschlagen: Sie haben bei anderen genetisch-bedingten Nervenerkrankungen an Labormäusen festgestellt, dass Immunzellen eine offenbar wichtige Rolle im Krankheitsverlauf spielen. Die Hoffnung ist, dass sich aus dieser Entdeckung ein Therapieansatz etablieren lässt: "Wenn man diese Zellen in ihrer Aktivität hemmt oder moduliert, könnte das möglicherweise dazu führen, dass die Krankheit weniger schlimm verläuft oder im besten Fall sogar gestoppt wird", sagte Martini, "jedoch liegt nun zunächst ein großes Stück Forschungsarbeit vor uns".

Würzburg bietet optimale Voraussetzungen

"Die Neuro-Immunologie fehlte bisher noch in unserem Förderspektrum", sagte der Vertreter der Stiftung, Dr. Frank Stehr, bei der Scheckübergabe. Aus diesem Grund finanziert sie sogar noch eine zweite Doktorandenstelle im Labor des Londoner NCL-Experte Jon Cooper, der auf dem gleichen Gebiet forscht und mit dem Würzburg Team eng zusammenarbeiten wird.

"Forschung ist mühsam und teuer, und häufig fallen Krankheiten hinten runter, die selten auftreten - auch wenn sie noch so viel Leid über die Familien bringen." Mit diesen Worten begann Professor Martin Lohse, für die Forschung zuständiger Prodekan der Medizinischen Fakultät, seine Dankesrede. NCL sei der Prototyp einer Orphan Disease - einer "verwaisten Krankheit", die von der Wissenschaft vernachlässigt werde. Mit bundesweit etwa 450 und weltweit rund 50.000 erkrankten Kindern zählt NCL zu dieser Gruppe der sogenannten seltenen Erkrankungen, für die sich auch Pharmafirmen wenig interessieren, versprechen sie doch kaum Aussicht auf wirtschaftlichen Erfolg. Umso mehr sei die Würzburger Fakultät dankbar, dass es Menschen gibt, die sich dieser Krankheit annehmen, so Lohse. In Würzburg sei die Forschung daran gut aufgehoben: "Wir sind eine der forschungsintensivsten medizinischen Fakultäten. Die Frage nach den Mechanismen ist hier eindeutiger Schwerpunkt."

Optimismus am Krankenbett

Die "enge Beziehung zwischen der Forschung im Labor und der Behandlung am Krankenbett in der Würzburger Universitätsklinik" hob Professor Christoph Reiners, Ärztlicher Direktor des Universitätsklinikums, in seiner kurzen Ansprache vor. Zehn NCL-Patienten sind nach seinen Worten momentan hier in Behandlung. Dabei sorge die interdisziplinäre Zusammenarbeit von Augen- und Kinderklinik, von Neurologie und Sozialpädiatrischem Zentrum für ein Optimum an Therapie. Beispiele aus anderen medizinischen Fachgebieten stimmen Reiners positiv: "Irgendwann platzt der Knoten und die Erkenntnisse aus der Forschung fließen direkt in die Behandlung", sagte er.


Eine Ansicht, der Professor Klaus Toyka, Direktor der Neurologischen Klinik nur zustimmen konnte: "Gerade an solch seltenen Krankheiten lassen sich gut modellhafte Grundprobleme erkennen", sagte er. Seien diese erst einmal identifiziert, würde sie häufig gleich für mehrere Krankheiten wichtige Erkenntnisse bringen.

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