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Auf dem Prüfstand:Gen- und Zelltherapien gegen Netzhaut-Erkrankungen

17.04.2009 - (idw) Pro Retina Stiftung zur Verhütung von Blindheit

(Potsdam) Heute und morgen wird Potsdam wieder zum Mekka der internationalen Netzhaut-Forscher: Mehr als 150 Grundlagenforscher und Kliniker aus ganz Europa und den USA treffen sich zum 5. Pro Retina-Forschungskolloquium. Im Mittelpunkt stehen gentherapeutische und molekularbiologische Ansätze, die Ursache von Netzhauterkrankungen an deren genetischen Wurzel zu packen. Ebenso geht es um Netzhauterkrankungen wie die Altersabhängige Makula-Degeneration, der häufigsten Ursache von Altersblindheit in Industrienationen. Die Wissenschaftler präsentieren Ergebnisse von Laboruntersuchungen und klinischen Studien mit Patienten. Veranstalter ist die "Pro Retina Stiftung zur Verhütung von Blindheit". In Deutschland wird eines von 4000 Kindern mit einer erblichen Netzhaut-Erkrankung geboren. Am häufigsten ist die sogenannte Retinitis Pigmentosa - an ihr leiden hierzulande 30000 Patientinnen und Patienten. Das Leiden beginnt meistens mit Störungen des Dämmerungssehens, gefolgt von Nachtblindheit. Dann kommt es typischerweise durch fortschreitende Einengung des Gesichtsfeldes zum "Tunnelblick". Oft steht am Ende die völlige Erblindung. Hinzu kommt eine große Zahl weiterer genetisch bedingter Erkrankungen der Netzhaut, die teilweise sehr selten sind. Da erbliche Netzhaut-Leiden - verglichen mit den "Volkskrankheiten" - selten auftreten, gelten sie als "Orphan Diseases", Waisen-Krankheiten.

All diese Leiden haben eines gemeinsam: Die Augenärzte können den Untergang der Nervenzellen in der Retina zwar diagnostizieren, oft schon im Kindesalter, doch sie können ihren Patienten in den allermeisten Fällen keine Therapie anbieten. Bis heute konnten Forscher mehr als 140 Gene charakterisieren und ursächlich den verschiedenen erblichen Augen-Leiden zuordnen - und noch wächst die Zahl ständig.

Beim Forschungskolloquium der Pro Retina Stiftungm das heute um 13 Uhr begonnen hat, präsentieren die Wissenschaftler neue Ergebnisse verschiedener Therapiestrategien.
Britische Wissenschaftler werden die Ergebnisse klinischer Gentherapie-Studien an Patienten präsentieren, die an der "Leber'schen kongenitalen Amaurose" leiden. Nachdem Wissenschaftler bei einer Hunderasse, bei der diese Mutation natürlicherweise vorkommt, den Gendefekt durch eine Genübertragung erfolgreich korrigieren konnten, sind inzwischen die ersten Patientenstudien angelaufen.

Andere Forschungsansätze werden derzeit noch an Mäusen erprobt: Bei den Nagern wandelte beispielsweise die Blockade eines bestimmten Gens ein schweres erbliches Augenleiden in eine mildere Form um. Diese Ergebnisse präsentieren Forscher aus Irland.

Ebenfalls bereits in der klinischen Erprobung befinden sich Strategien, von denen auch Patienten mit Augenleiden wie der trockenen Form der altersabhängigen Makula-Degeneration profitieren könnten, der häufigsten Ursache von Altersblindheit in Industrienationen: US-amerikanische Forscher haben ein Implantat entwickelt, das genetisch veränderte menschliche Zellen enthält, die im Auge kontinuierlich einen Wachstumsfaktor freisetzen, der den Verlust der Sehfähigkeit bremsen kann. Dies belegen klinische Studien, die in Potsdam präsentiert werden.

Noch lässt sich nicht abschätzen, ob und wann solche Ansätze zu Therapien führen, die breit einsetzbar sind. "Doch wir sind überzeugt", sagt Franz Badura von der Pro Retina-Stiftung, "dass die Umsetzung der Forschungsergebnisse in neue Behandlungskonzepte durch den Austausch zwischen Ärzten und Grundlagenforschern weiter an Fahrt gewinnen wird."

Die Tagung wird von der Deutschen Forschungsgemeinschaft unterstützt.

DIE PRO RETINA-STIFTUNG ZUR VERHÜTUNG VON BLINDHEIT
Die Pro Retina-Stiftung wurde 1996 gegründet. Sie hat die Aufgabe, die Forschung auf dem Gebiet der Netzhaut-Erkrankungen zu fördern. Sie stellt finanzielle Fördermittel zur Verfügung, um Forschungsprojekte voranzubringen und um wichtige Vorhaben anzuschieben. Das langfristige Ziel ist, dazu beizutragen, dass Wissenschaftler und Ärzte wirksame Therapien zur Behandlung von Netzhaut-Erkrankungen entwickeln können.


PRESSEKONTAKT
Barbara Ritzert

ProScience Communications -
Die Agentur für Wissenschaftskommunikation GmbH
während der Tagung am 17./18.04.09: 0172 8623636
Andechser Weg 17
82343 Pöcking
Tel.: 08157-9397-0
Fax: 08157-9397-97
e-mail: ritzert@proscience-com.de
Weitere Informationen: http://www.pro-retina.de
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